世界上最貴的藥，一針1469萬(wàn)元！

脊髓性肌萎縮癥，常被簡(jiǎn)稱(chēng)為“脊肌萎縮癥”，或者直接簡(jiǎn)寫(xiě)為SMA。這是一種罕見(jiàn)病，但在罕見(jiàn)病中它又算是一種“常見(jiàn)病”。2019年5月，一種名為Zolgensma的治療“脊髓性肌萎縮癥”基因療法的藥物經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)，獲準(zhǔn)在美國(guó)上市，據(jù)悉這一藥物能夠永久的治療好肌肉萎縮。這種藥單針標(biāo)價(jià)210萬(wàn)美元，約合人民幣1469萬(wàn)元，堪稱(chēng)史上最貴的藥。下面就隨巴拉排行榜網(wǎng)小編一起了解下吧！

世界上最貴的藥

這種新型藥物“Zolgensma”是美國(guó)的諾華公司針對(duì)脊髓性肌肉萎縮研發(fā)的，據(jù)說(shuō)最主要是適用于2歲以下的患有脊髓性肌肉萎縮的小孩。和其他的療法不同的是，它直接通過(guò)修飾SMN1基因來(lái)達(dá)到治療目的，屬于真正意義的“基因治療”藥物。與其它治療“脊肌萎縮癥”的藥物不同，Zolgensma只需要一次治療就能維持療效，基本上后續(xù)不需要任何的其他費(fèi)用。[bai]不過(guò)這支藥的單價(jià)卻非常的貴，高達(dá)212.5萬(wàn)美金，幾乎是世界上最貴的藥物。因?yàn)镾MA是罕見(jiàn)病，有用藥需求的人數(shù)很少，不像研發(fā)一個(gè)高血壓的藥，全世界有龐大的患者人群，所以要獲得同常用藥物相同的收益，也就意味著高單價(jià)。

不過(guò)諾華公司也表示這種藥只需要一劑就可以救命，因此對(duì)于無(wú)法支付的家庭來(lái)說(shuō)，他們可以提供5年分期付款的計(jì)劃，不過(guò)計(jì)算一下之后還是會(huì)發(fā)現(xiàn)這并非是一般人能夠承受的價(jià)格，因?yàn)檫@也就意味著一年就需要支付高達(dá)42.5萬(wàn)美金左右的藥費(fèi)，可能只有富豪才能值得起吧，畢竟脊髓性肌肉萎縮堪稱(chēng)世界上最貴的病。

據(jù)說(shuō)這種“Zolgensma”療法主要就是治療遺傳性的肌萎縮，它是將DNA注入到體內(nèi)，從而通過(guò)改變損壞或者錯(cuò)誤的基因來(lái)帶從肌肉功能的提高和改善，也就相當(dāng)于治療好了這種疾病，因此能夠大大的提高這種肌萎縮的存活概率，目前已經(jīng)在36位14天-8個(gè)月齡的小孩身上進(jìn)行了實(shí)驗(yàn)，并且顯示完全安全。

雖然脊髓性肌萎縮的病理原因人們都已經(jīng)弄清，但實(shí)際上現(xiàn)在除了這種手段之外，幾乎沒(méi)有其他的一勞永逸的解決辦法，所以這種藥物雖然貴，但它也算是打開(kāi)了脊髓性肌萎縮治療史上的一個(gè)新篇章，畢竟據(jù)說(shuō)每1.1萬(wàn)個(gè)嬰兒中就有一個(gè)患有這種疾病的。

盡管治療費(fèi)用昂貴，脊肌萎縮癥倒是可以通過(guò)簡(jiǎn)單的手段進(jìn)行預(yù)防。通過(guò)攜帶者篩查，我們可以找到人群中攜帶SMA致病基因的夫妻，并通過(guò)后續(xù)的產(chǎn)前診斷避免SMA患兒的出生。

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